第一百七十三章 伸出援手

“我主要還是想見見相關的專家，希望專家能夠幫忙解答一些疑問，同時也想請研發人員為后續的安全性測試提供一些幫助。”

“關于Menkes的基因治療，我已經有了一些研究和思路。只是由于我本人并非專業人士,所以在很多方面還有所欠缺，急需真正專家的指導和建議。”

“哦？”衛康有些好奇道：“那你先說說自己的思路？”

曹陽點點頭，凝神一一道來。

“從制備化合物的同時，我已經在開展由腺相關病毒AAV9介導的基因治療方案，經過一年多的努力，終于通過分析蛋白結構域截短了ATP7A基因的序列，并且構建了質粒，目前也在293T細胞上進行表達驗證和生物學活性驗證。”

“我已經找到了AAV的包裝公司,目前已經談妥合作意向,但是對于AAV9病毒載體的免疫問題和多次遞送問題了解得還不是很透徹，需要載體專家的指導。”

“因為孩子突變的基因在全身都有表達，AAV9介導的基因替代只能夠解決一些更新周期慢的器官的基因問題，最終的基因在體編輯才是最徹底的治療方式。”

“我想在基因替代治療后，再全身心投入研究CRISPRCAS9這種最新的基因編輯工具，因為我孩子的突變是重復突變，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一個A堿基，導致終止密碼子提前，蛋白翻譯被阻斷。”

“所以我想通過CRISPRCAS9工具切除多出的A堿基，我考慮用孩子的皮膚成纖維細胞體外培養后作為模型細胞，根據突變點位設計RNA，通過構建質粒體外驗證編輯效率。”

“這方面我也希望能有相關的專家可以幫幫我。”

“如果我這樣的基因治療方案可行的話，”曹陽緩了口氣，繼續說道：“我還有一些病友,都是Menkes患者家屬,他們也想獲得同樣的基因治療。”

他停頓了片刻，毅然決然道：“衛總，我知道基因治療這方面的研究非常昂貴,我已經做好準備了，我之前已經自建實驗室，投入有幾十萬，上個月我把車賣了，加上一些積蓄，還有個五十來萬，不知道這些資金能夠進行到哪一步。”

“實在不行的話，我也可以回去把房子賣了，只求能夠徹底治好我兒子。”

“當然，這樣的治療方案，我那些病友可能不是每個人都負擔得起，但是也有一些病友愿意砸鍋賣鐵救孩子，還希望衛總能夠給他們一個機會。”

看著曹陽一臉懇切，語氣又異常堅決，衛康心中忍不住嘆了口氣。

于情于理，他都想要幫助這些走投無路的患者家屬。

同時，他也又一次對曹陽的基因治療解決思路感到震驚。

這真的是一個只有高中學歷的人嗎？

怎么這些方案說得頭頭是道,比生物學專家還要詳盡呢？

可見對方真的付出了極大的精力來鉆研學習，才能夠有這么深入的了解。

不過，專業的事情,還是要交給專家來處理。

Menkes癥一直以來都沒有對癥的治療辦法，衛康也不太確定對方提出的方案是否可行。

還是得叫專家過來探討一番，再做出決定。

他露出笑容，眼神中流露出贊賞，看著曹陽道：“看得出你做了很多努力，才有這么清晰的解決思路，這樣吧，我把相關的專家喊過來，你們一起商量一下，我要先聽聽他的意見，怎么樣？”

曹陽頓時大喜：“太謝謝你了，衛總，這正是我想要的。”

衛康掏出手機，走到一邊，給唐缺打了個電話，將這邊的事情一一告知。

“我的天，竟然有自學能力這么強的患者家屬嗎？簡直就是我的知己，別動！我馬上過來！”

電話里瞬間傳出唐缺的怪叫聲。

五分鐘后，一道白色旋風沖進了會議室。

“家屬呢？你，你就是那位叫曹陽的患者家屬吧，很高興認識你，來，給我說說你家小孩具體情況，還有你的基因治療思路。”

唐缺一進來就看到了曹陽，一臉歡喜地坐在他旁邊，熱情洋溢得像狗子看到了香腸。

衛康趕緊伸手介紹：“這位是我們生物實驗室主任唐缺，SMA基因治療藥物就是他全盤負責研發出來的。”

曹陽頓時肅然起敬，十分客氣地伸手：“久仰久仰，唐主任，十分榮幸見到您……”

他還要繼續寒暄，唐缺卻有些不耐：“曹先生，不用這么客氣，我們還是先談正事吧。”

曹陽點點頭，他從腳下的包里取出厚厚一沓病例，還有一些準備的資料，遞了過去。

唐缺慢慢翻看，他在一邊詳細解釋。

兩人低著頭，邊看邊討論起來。

衛康在一邊旁聽，眼看這兩人討論得越來越火熱，頗有一種局外人的無聊感覺。

還好這兩人一個很專業，一個也比較懂，沒有出現什么雞同鴨講的狀況，反而都相當有默契。

一番討論過后，兩人終于達成共識。

曹陽一臉喜色道：“太感謝了唐主任的講解了，真是令我茅塞頓開，醍醐灌頂啊。”

唐缺揮揮手：“你孩子這個案例也非常典型，以前我只是看過一些資料，并沒有見過真實的病例，尤其是治療過程，其實我也獲益匪淺。”

“總的來說，你的思路是對的，這個方向研發成功率相當高。因為罕見病這種單基因突變引發的疾病，從研發的角度來說，生物學信號通路清晰，更容易成功。”

曹陽頓時喜出望外：“太好了，您是專家，這么一說我更有信心了。”

他轉而看向衛康：“不知道衛總怎么說？是否愿意研發相關的基因藥物呢？”

“如果三清不愿意，我也能夠理解，只希望能夠跟唐主任保持聯系，以后有問題能夠常常請教就行。”

“我這邊會繼續自己構建AAV9病毒載體，尋找愿意合作的企業簽訂合同，進行動物實驗，再找愿意協助的醫生推動臨床治療研究，總之，一切都會走合法的基因藥物申報流程，努力推動這款藥物上市。”

他顯然是有備而來，成竹在胸，思路也非常清晰，將后續的工作計劃一一道來。

這份鎮定自若，條理分明，不禁讓衛康和唐缺都為之贊嘆，對他刮目相看。

唐缺不停地給衛康打眼色。

衛康懶得搭理他，徑直看向面前的曹陽。

他心里已經做出了決斷。

“曹陽，我可以告訴你，三清愿意為伱提供力所能及的幫助，也愿意研發Menkes癥的基因治療藥物。”

“事實上，我們已經在朝著這個方向走了，SMA基因藥只是第一步，我們后續還會繼續進行其他罕見病的基因研究，爭取讓技術早日成熟起來，盡量幫到更多的患者。”

曹陽頓時喜出望外，噌的一下站了起來：“此話當著？啊，衛總，不是，我不是懷疑你，我是太高興了，我已經為這事奔波了很久了，雖然有一些公司愿意提供幫助，但是我們都實力有限，一直都沒有什么進展。”

他坐了下去，激動地搓著手：“現在有了您的承諾，我可算是放下心來了。”

衛康笑了笑：“別激動，這是我們應該做的，三清本來就一直支持罕見病的研究和治療。”

“對了，你們一共有多少個病人？”

“我們有61個病友，都在一個群里，這是全國所有的Menkes患者了。我們都非常團結，這些病友幫了我許多忙，大家都在一心一意在推進這事。”

“61個人啊，人確實比較少，怪不得很多企業不愿意做相關的藥物研發。”衛康心里嘆了口氣，對這群人的處境多了一絲同情。

他看了一眼身邊躍躍欲試的唐缺，呵呵一笑道。

“我估計唐主任等會回去就要開始立項研發了，你幫忙聯系這些病友，也一起提供相關的病例，我們也需要給他們做基因檢測，以確定每個人的情況，才能針對這個病做深入研究。”

“后續采取什么樣的治療路線，就看唐主任的了，我是插不進去。”

“你們人數很少，等到有研究成果了，所有人應該都可以參與臨床實驗，這樣就算有家庭困難的患者，也不用擔心了。”

曹陽頓時感激涕零：“謝謝衛總，您果然有大愛之心，這么為大家著想。”

“我這就回去，告訴他們這個好消息，然后聯系人過來，協助后續研究。”

看著曹陽離去的身影，衛康不禁感慨萬千，他對身邊的唐缺感嘆道：“可憐天下父母心啊。”

唐缺點點頭：“所以我們能做一點是一點吧。”

衛康饒有興趣地看著眼前這個黑大漢：“嘖嘖，你這么一個威猛大漢，內心竟然如此柔軟，是不是也算一種反差萌？”

唐缺一愣：“啊？難道我的外表不萌嗎？”

“咳咳。”衛康差點被口水嗆到了，無語道：“好吧，這個見仁見智。”

“我只是有些驚訝，今天才發現，原來你的最愛不是蟑螂，而是人類。”

唐缺一臉驚訝地看著他：“我愛的也不是人類啊，是小孩。”

“遺傳性疾病患者大部分都是從嬰兒就開始發病的，這些孩子才是最可憐的，我怎么忍心看著這么可愛的孩子從小忍受病痛。”

衛康怔住了，不可思議地反問道：“所以你研究罕見病是為了拯救小孩？”

唐缺一臉理所當然道：“那當然，剛生下來的小孩子才是最純潔可愛的，還沒有被這個邪惡的世界所污染，看著那些純真的眼神，想到他們可能活不下去，我的心都要碎了。”

“那成年人呢？”衛康感覺到似乎哪里有點不對勁。

唐缺露出有點嫌惡的表情：“厄，老板，成年人并不可愛。”

“雖然不想承認，但是我確實更喜歡動物，植物，微生物，以及人類幼崽。。這也是為什么我選擇分子生物學的原因，只需要研究各種細胞就行了。”

衛康：“。。。你高興就好。”

他不由扶額無語，原來這家伙的心里，人類幼崽跟蟑螂，盆栽和細菌是一個地位的。

我能提取副作用 第一百七十三章 伸出援手